Post di Margherita Lopes

Care Amiche e Cari Amici. Non sono poche le sfide per la nuova AIFA Agenzia Italiana del farmaco. Ma dal momento che occorre dare un forte e concreto impulso alla #prevenzione #precoce e alla cura dei #pazienti #afflitti da gravi #patologie del #sistema #nervoso #centrale, l’arrivo alla guida dell’Agenzia di Robert Giovanni Nisticò è particolarmente interessante, dal momento che il #farmacologo ha concentrato le sue ricerche principalmente su tre aree di enorme importanza ed impatto: plasticità #sinaptica, #apprendimento e #memoria. Nisticò ha infatti studiato i #meccanismi #molecolari e #cellulari che regolano la plasticità sinaptica, la capacità del cervello di adattarsi e cambiare in risposta all’esperienza. Ma il neopresidente AIFA Agenzia Italiana del farmaco ha anche sviluppato nuovi farmaci per migliorare la memoria e l’apprendimento in modelli animali di #malattie #neurodegenerative come il morbo di #Alzheimer e la #sclerosi #multipla. E ancora: #infiammazione e #neurodegenerazione. Lo studioso ha infatti indagato il ruolo dell’infiammazione nel processo di neurodegenerazione, sviluppando nuovi principi attivi antinfiammatori per il trattamento di #malattie #neurodegenerative. #Nisticò ha studiato il rapporto tra #sistemaimmunitario e cervello e come il primo possa essere modulato per proteggere i neuroni dal danno. Infine, il presidente dell’AIFA Agenzia Italiana del farmaco conosce tutte le tappe del percorso dei nuovi farmaci: Nisticò ha infatti esperienza diretta nello sviluppo di nuove molecole, dalle fasi iniziali alla sperimentazione clinica. Ha collaborato, in tal senso, con diverse organizzazioni per la messa a punto di nuovi trattamenti per le malattie neurologiche più drammatiche e devastanti. Ricordiamo che oggi al mondo abbiamo oltre 3 miliardi di pazienti affetti da queste patologie, che non hanno ancora trovato un’adeguata risposta. Auguri di buon lavoro, dunque, a Nisticò: una garanzia e un cervello unico a capo di una delle Agenzie regolatorie più importanti e prestigiose al mondo. Margherita Lopes #salute #carletto #linkedin

Nell’ultimo anno diversi studi hanno ridimensionato la reale innovatività di alcuni principi attivi utilizzati nella cura dei tumori solidi. Limiti di cui però non si vede traccia nei costi delle nuove terapie. Dal numero 220 del magazine

NOVITA' GEPANTI AbbVie annuncia l’approvazione della rimborsabilità di atogepant per il trattamento degli adulti che presentano almeno 8 giorni di emicrania disabilitante al mese negli ultimi tre mesi. “Questa approvazione - spiega l’azienda - rende atogepant il primo antagonista orale del recettore del peptide correlato al gene della calcitonina rimborsato per il trattamento preventivo dell’emicrania episodica e cronica, alla dose raccomandata di 60 mg una volta al giorno”.“Le persone che convivono con l’emicrania possono avere frequenti attacchi invalidanti che impediscono loro di svolgere le attività quotidiane, personali e lavorative, influendo significativamente sulla loro qualità di vita9. Negli ultimi anni abbiamo assistito a un cambiamento di paradigma terapeutico nella gestione dell’emicrania. Con l’arrivo della classe dei gepanti e con l’approvazione e rimborsabilità di atogepant, lo scenario si arricchisce di nuovi trattamenti preventivi in grado di ridurre il carico di malattia e l’impatto sulla quotidianità – afferma Alessandra Sorrentino, presidente dell’Associazione Alleanza Cafalalgici (Al.Ce) della Fondazione CIRNA Onlus -. Come Associazione, ci impegneremo affinché tutte le opzioni terapeutiche, in particolar modo quelle più innovative, siano accessibili in qualsiasi regione d’Italia, continuando a supportare i pazienti a superare lo stigma nella società, in un percorso che migliori la consapevolezza sulla patologia”. ( Fonte Il Sole 24 ORE)

VECCHI ANTIDIABETICI (da abbandonare): LE SULFANILUREE Nel 1941, a Montpellier, il professore Janbon testò un nuovo sulfamidico, che si era dimostrato attivo in vitro contro Salmonella typhi e paratyphi. Sembrava più sicuro degli altri principi attivi dello stesso gruppo, così pensò di poterlo somministrare a dosi più elevate. Iniziò un trial: su 10 trattati, si salvarono in 8. I due morti, nonostante sembrasse fossero vittima del tifo, mostrarono un crollo della glicemia (uno dei due 0,8 g/L) poco prima di morire)l. L'autopsia non mostrò segni di tifo in entrambi i casi. Lo studio continuò, ci furono altri morti, sorsero dei dubbi. Nessuno capì cosa stava succedendo, così nel 1942 sospeserò lo studio: il 12 giugno, testando la molecola su cani sani, il dottor Loubatiéres mostrò l'effetto ipoglicemizzante: erano nate le sulfoniluree come prodotto antidiabetico. 🔎 Quali sono Glibenclamide (soprattutto in combinazione con metformina, Glibomet), glimepiride (Amaryl, Solosa). ⚙️ Meccanismo d'azione Stimolano il rilascio di insulina a livello del complesso canale K-ATP (sulle cellule beta del pancreas), la cui inibizione causa depolarizzazione ed una cascata di eventi. La loro somministrazione aumenta il rilascio di insulina dal pancreas e sposta la curva dose-risposta insulina-glucosio a sinistra. Questo significa che, all'aumento della glicemia, corrisponde un aumento del rilascio di insulina. Repaglinide (gruppo glinidi) ha effetto simile alle SU, ma con MA diverso. 📊 Farmacocinetica Le sulfaniluree vengono assorbite nel tratto GI, cibo e iperglicemia diminuiscono l'assorbimento. Effetto 12-24 h quindi sufficiente una volta al giorno. 🚨 Effetti avversi Da evitare in persone con problemi renali ed epatici. Aumentano il rischio ipoglicemia, con outcome sfavorevoli e a volte letali (ricovero, coma, morte) e danno aumento il peso. Sulfonamidi e salicilati spostano le SU dal legame proteico, aumentandone l'effetto (quindi evitare la cosomministrazione!). 💡 Razionale L'uso di sulfaniluree è in calo, a causa del loro bilancio rischio/beneficio sfavorevole. Rimangono in terapia le persone che le prendono da tanti anni, che non hanno avuto casi di ipoglicemua e che non hanno sviluppato peggioramenti della funzione renale e/o epatica. Nelle ultime LG si afferma: "Le sulfaniluree non dovrebbero essere aggiunte a una terapia esistente e progressivamente deprescritte o sostituite con altri farmaci, indipendentemente dal controllo glicemico.". 👩🏻⚕️ Il nostro ruolo Pur in calo, ci sono ancora persone che le usano. Il nostro ruolo di farmacisti è vigilare sulle (rarissime) neoprescrizioni, avvertendo di ADR ed interazioni (salicilati e trimetoprim, essenzialmente). In chi le assume da anni è improbabile che si manifestino queste reazioni avverse, a meno che non siano aggiunti altri farmaci antidiabetici (compresi quelli di nuova generazione). (Riferimenti nei commenti)

sudenord.it Distrofia muscolare di Duchenne: appello di associazioni e clinici per il farmaco Translarna™ associazioni di pazienti Parent Project aps, #UILDM (Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare), #UNIAMO (Federazione Italiana Malattie Rare), insieme ai professori Eugenio Mercuri, principal investigator del registro STRIDE, e Giacomo Pietro Comi, presidente di AIM (Associazione Italiana di Miologia), hanno inviato una nuova lettera al CHMP (Comitato per i medicinali a uso umano dell’EMA, Agenzia europea del farmaco) chiedendo il riesame della decisione relativa al farmaco Translarna™ (ataluren) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con mutazione nonsense. A giugno 2024, il CHMP ha raccomandato di non rinnovare l’autorizzazione condizionata https://lnkd.in/dD4jdgU3 #AIMAssociazioneItalianadiMiologia #associazionimalattierare #ataluren #autorizzazionecondizionataTranslarna #campagnaBuySomeTime #CHMPEMA #comunitàpazientiDMD #curadistrofiaDuchenne #EMAfarmacoDMD

Le terapie avanzate sono considerate la nuova frontiera per il trattamento di diverse patologie genetiche rare e oncologiche, che non hanno alternative terapeutiche dopo il fallimento dei trattamenti classici. Dal numero 219 del magazine

Per il malati di #tumore il tempo è un elemento determinante: quello della diagnosi, ma anche quello della cura. Se la #ricerca di nuove terapie ha portato in questi anni a un crescente numero di opzioni terapeutiche, l’#accesso ai nuovi #farmaci resta una sfida, non solo in Italia ma nell’intero Vecchio Continente. E il tempo della ricerca si somma a quello della #burocrazia, che però non è uguale per tutti. Tra l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello europeo di una terapia oncologica fino al rimborso/copertura nazionale possono passare da circa 100 giorni o meno in Germania e Svezia a oltre tre anni a Cipro, Lettonia e Lituania. Insomma, anche in Europa esistono cittadini di serie A e di serie B. Il report #OCSE con Elisabetta Iannelli Aimac - Associazione Italiana Malati di Cancro, parenti e amici su Fortune Italia Fortune Italia Health Care+Economics #salute #pharma #innovazione

𝐏𝐚𝐫𝐤𝐢𝐧𝐬𝐨𝐧, 𝐧𝐮𝐨𝐯𝐞 𝐬𝐩𝐞𝐫𝐚𝐧𝐳𝐞 𝐝𝐚 𝐚𝐧𝐭𝐢𝐜𝐨𝐫𝐩𝐨 𝐦𝐨𝐧𝐨𝐜𝐥𝐨𝐧𝐚𝐥𝐞 𝐬𝐩𝐞𝐫𝐢𝐦𝐞𝐧𝐭𝐚𝐥𝐞 Il #Prasinezumab, anticorpo monoclonale sperimentale che si lega all'á-sinucleina aggregata, sta mostrando risultati promettenti nel rallentare la progressione dei segni motori nei pazienti con malattia di #Parkinson in fase iniziale. Queste osservazioni emergono da una analisi dei dati dello studio di fase 2. https://lnkd.in/dckBjK5r #medicinainterna33 #doctor33 #clinica #ricerca #anticorpomonoclonale #ásinucleinaggregata

Cari Tutti si è appena concluso il congresso ASCO 2024 e volevo fare con voi una riflessione sul trattamento del carcinoma renale. La novità più importante in questa patologia per i pazienti che ne sono affetti è stata sicuramente l'update sulla sopravvivenza dello studio adiuvante alla nefrectomia e metastasectomia KEYNOTE-564 che era stato presentato all'ASCO GU del 2024. Il dato aveva mostrato con un follow up mediano di 57,2 mesi, unico nel suo genere per l'adiuvante, una riduzione del rischio di morte per i pazienti operati e successivamente sottoposti ad immunoterapia con Pembrolizumab del 38% rispetto al non fare niente con una HR di 0,62. Partendo dal presupposto che se abbiamo un trattamento in grado di garantire un maggior numero di guariti non possiamo ovviamente fare a meno di usarlo per aiutare i nostri pazienti la domanda che molti si sono fatti è...ma dopo cosa possiamo fare ? Al recente ASCO è stato presentato un lavoro, sotto forma per il momento di abstract, da un gruppo cooperativo costituito da 27 centri internazionali e capeggiato da Talal El Zarif della Università di Yale, New Haven sui trattamenti successivi al pembrolizumab adiuvante. I pazienti trattati sono stati 144 di cui il 94% sottoposti a nefrectomia radicale con un 10% di sarcomatoidi e 90% rischio intermedio/alto. Gli obiettivi dello studio erano la safety e le risposte ottenute dai trattamenti successivi che fossero in monoterapia con TKI , in associazione Immuno/TKI o immuno/immuno o monoterapia con immuno. I risultati sono stati incoraggianti dimostrando una buona safety e comparabili risposte intorno al 40% in tutti i pazienti con un leggero vantaggio per le associazione Immuno/TKI. Vi allego una slide che ho preparato riassuntiva. In conclusione credo che questo studio, ovviamente ancora su pochi pazienti, sia incoraggiante anche per rispondere alla domanda sul cosa fare dopo.

La notizia dell'approvazione di Orgovyx (relugolix) da parte del NICE per l'assunzione domiciliare rappresenta un notevole passo avanti nel trattamento del cancro alla prostata. Questa approvazione comporta diversi vantaggi significativi per i pazienti: Comodità e Flessibilità: La possibilità di assumere il farmaco a casa elimina la necessità di frequenti viaggi in ospedale, riducendo lo stress e l'interruzione della vita quotidiana. I pazienti possono continuare con le loro attività quotidiane e lavorative senza dover pianificare intorno alle visite mediche. Miglioramento della Qualità della Vita: Come sottolineato da Helen Knight, gli studi dimostrano che relugolix può migliorare la qualità della vita dei pazienti. La somministrazione orale è meno invasiva rispetto alle iniezioni, il che può ridurre il disagio e il dolore associati ai trattamenti iniettivi. Efficienza del Sistema Sanitario: Con i pazienti che possono gestire la loro terapia da casa, si riduce la pressione sulle strutture ospedaliere e sul personale sanitario. Questo permette una migliore allocazione delle risorse sanitarie e può contribuire a diminuire i tempi di attesa per altri trattamenti. Adesione alla Terapia: La facilità di assunzione del farmaco a casa potrebbe migliorare l'adesione alla terapia. I pazienti sono più propensi a seguire regolarmente il trattamento quando è meno oneroso in termini di tempo e impegno. L'approvazione di Orgovyx come primo farmaco di deprivazione androgenica domiciliare nel Regno Unito rappresenta quindi una svolta positiva nel trattamento del cancro alla prostata, offrendo una soluzione più umana e sostenibile per i pazienti. #NICE#Patientcentricity#QoL#TreatmentCompliance#